Расширенное клиническое испытание, в ходе которого проверялся новаторский экспериментальный метод лечения стволовыми клетками повреждений роговицы, приводящих к слепоте, показало, что лечение было осуществимо и безопасно для 14 пациентов, которые проходили лечение и наблюдались в течение 18 месяцев, а также имело высокий процент полного или частичного успеха. Результаты нового испытания фазы 1/2 опубликованы в журнале Nature Communications.
Метод лечения, названный культивированными аутологичными лимбальными эпителиальными клетками (CALEC), был разработан в клинике Mass Eye and Ear, входящей в систему здравоохранения Mass General Brigham. Инновационная процедура заключается в извлечении стволовых клеток из здорового глаза с помощью биопсии, превращении их в клеточный тканевый трансплантат в ходе нового производственного процесса, который занимает от двух до трёх недель, а затем хирургической пересадке трансплантата в глаз с повреждённой роговицей.
«Наше первое испытание на четырёх пациентах показало, что CALEC безопасен и лечение возможно», — говорит главный исследователь Ула Юркунас, доктор медицины, помощник директора службы роговицы в Массачусетской клинике глаза и уха и профессор офтальмологии Гарвардской медицинской школы. «Теперь у нас есть новые данные, подтверждающие, что CALEC более чем на 90% эффективно восстанавливает поверхность роговицы, что существенно меняет ситуацию у людей с повреждениями роговицы, которые считались не поддающимися лечению».
Исследователи показали, что CALEC полностью восстановил роговицу у 50% участников во время 3-месячного визита, и этот показатель полного успеха увеличился до 79% и 77% во время 12- и 18-месячных визитов, соответственно.
Поскольку два участника соответствовали определению частичного успеха через 12 и 18 месяцев, общий успех CALEC составил 93% и 92% через 12 и 18 месяцев. Трём участникам была проведена повторная трансплантация CALEC, один из которых достиг полного выздоровления к моменту окончания исследования. Дополнительный анализ влияния CALEC на зрение показал различный уровень улучшения остроты зрения у всех 14 пациентов, прошедших CALEC.
CALEC продемонстрировал высокий профиль безопасности. Одно неблагоприятное событие — бактериальная инфекция — произошло у одного участника через восемь месяцев после трансплантации из-за постоянного ношения контактных линз. Другие побочные явления были незначительными и быстро прошли после процедуры.
«Мы считаем, что это исследование заслуживает дополнительных испытаний, которые помогут добиться одобрения FDA», — сказал Юркунас. «Мы гордимся тем, что смогли довести новый метод лечения от лабораторного стенда до клинических испытаний, но нашей главной целью было и остаётся то, чтобы пациенты по всей стране имели доступ к этому эффективному лечению».
